La Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) aprovecha el Día Nacional de la enfermedad para denunciar la lentitud administrativa en la financiación de fármacos ya aprobados en Europa y la urgencia de invertir en investigación para los casos sin alternativa terapéutica
MADRID – Este 22 de abril, coincidiendo con el cuarto miércoles del mes, España conmemora el Día Nacional de la Fibrosis Quística. Sin embargo, para las miles de familias y pacientes que conviven con esta patología, la jornada ha dejado de ser un simple acto de presencia institucional para convertirse en un grito de auxilio y una reivindicación de justicia sanitaria. Bajo la premisa de «no dejar a nadie atrás«, la Federación Española de Fibrosis Quística (FEFQ) ha lanzado un mensaje contundente a las administraciones públicas: el tiempo de la burocracia no es el tiempo de los pulmones.
La fibrosis quística (FQ) es una de las enfermedades genéticas graves más frecuentes en el país. Se estima que su incidencia se sitúa en torno a uno de cada 5.000 nacimientos, mientras que una de cada 35 personas en España es portadora sana de la enfermedad sin saberlo. Esta patología crónica y hereditaria afecta a múltiples órganos, pero castiga con especial dureza al sistema respiratorio y al digestivo, provocando una acumulación de moco espeso que deriva en infecciones recurrentes e insuficiencia orgánica.
El muro de la financiación: un 23% en espera
En los últimos años, el panorama de la FQ ha cambiado radicalmente gracias a la aparición de los moduladores de la proteína CFTR. Estos fármacos suponen una revolución médica porque, a diferencia de los tratamientos tradicionales que solo atacaban los síntomas, estos actúan directamente sobre la raíz del problema genético. En España, el uso de terapias como Kaftrio ha logrado frenar el avance de la enfermedad en el 70% de los pacientes, transformando diagnósticos que antes eran terminales en vidas con una calidad y esperanza notables.
Sin embargo, el éxito científico se ha topado con un obstáculo político. Según datos de la FEFQ, actualmente un 23% de las personas con fibrosis quística en nuestro país podría beneficiarse de nuevos tratamientos o de ampliaciones de indicación que ya cuentan con el aval de seguridad y eficacia de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El problema reside en que estos avances aún no han sido financiados por el Sistema Nacional de Salud (SNS).
«El tiempo es un factor determinante en la fibrosis quística», advierte Juan Da Silva, presidente de la FEFQ. «Mientras los procesos administrativos de evaluación y negociación de precios se dilatan en los despachos, la enfermedad no se detiene; sigue progresando y causando daños irreversibles en el organismo de los pacientes. Es urgente reducir los plazos para que España no se quede a la zaga de Europa».
El olvido del 7%: el desafío de las mutaciones de clase I
Si la situación del 23% es de espera frustrante, la del 7% restante es de una incertidumbre angustiosa. Este pequeño porcentaje de pacientes padece mutaciones denominadas de «clase I», las cuales impiden totalmente la producción de la proteína CFTR. Para este grupo, los moduladores actuales —aquellos que «reparan» la proteína— no sirven de nada, porque no hay proteína que reparar.
Para ellos, la única tabla de salvación es la inversión en ciencia de frontera. La Dra. Esther Quintana, presidenta de la Sociedad Española de Fibrosis Quística (SEFQ), destaca que la medicina está explorando hoy vías como la terapia génica o las terapias basadas en ARN mensajero. «Estos avances han supuesto un punto de inflexión, pero esta nueva realidad convive con situaciones de inequidad en el acceso y necesidades terapéuticas no cubiertas», señala la doctora. «Resulta prioritario reducir los tiempos de disponibilidad efectiva de los tratamientos y, paralelamente, reforzar la investigación para quienes no tienen respuesta a lo que existe hoy».
Un sistema de salud ante el reto de la equidad
La denuncia de la FEFQ pone el foco en una contradicción del sistema español: la capacidad de ofrecer una medicina de primer nivel que, en ocasiones, queda bloqueada por la falta de agilidad en la gestión del gasto farmacéutico. El hecho de que un tratamiento esté aprobado en la Unión Europea pero no llegue al paciente español genera una brecha de salud que las asociaciones consideran inaceptable.
Juan Da Silva es tajante al respecto: «No podemos permitir que los tiempos administrativos retrasen el acceso a medicamentos que funcionan. Alrededor de un 30% de la población con FQ en España vive hoy en una situación de desventaja: un 23% esperando un acuerdo de financiación para Kaftrio y un 7% que mantiene sus esperanzas puestas exclusivamente en la investigación de nuevas curas».
Un llamamiento a la acción inmediata
La conmemoración de este Día Nacional concluye con un llamamiento directo a las administraciones públicas para actuar en dos frentes simultáneos. Por un lado, la aprobación urgente de los tratamientos ya disponibles para igualar las oportunidades de los pacientes españoles con los del resto del continente. Por otro, un compromiso real y económico para reforzar el apoyo a la investigación en enfermedades raras.
La fibrosis quística se ha convertido en el ejemplo perfecto de cómo la innovación puede cambiar el destino de una enfermedad, pero también de cómo la gestión de esa innovación puede crear nuevas formas de exclusión si no se maneja con agilidad. Para los pacientes, el objetivo no es solo sobrevivir, sino hacerlo con la dignidad y la plenitud que la ciencia ya hace posibles. «Seguiremos sensibilizando a la sociedad y a los políticos», concluye la FEFQ, «hasta que el 100% de las personas con FQ tengan una solución real».
